İlk FDA Onaylı Genetik Tedavi Yöntemi Lösemi ile Savaşıyor
Lösemi ile Savaşta Yüzde 83 Başarılı, İLK FDA Onaylı Genetik Tedavi Yöntemi Kymriah FDA’dan onay aldı.
İlk gen tedavi işlemi Amerika Birleşik Devletlerinde FDA onayıyla kullanım için onaylanmış oldu.
FDA Greenlit belirli bir lösemi tipiyle mücadele etmek için hastanın kendi hücrelerini kullanan bu yönteme onay verdi. Ancak bu onay sadece 25 yaşına kadar olan çocuklar ve genç erişkinler için geçerli.
Söz konusu Kymriah (tisagenlecleucel) olarak bilinen bu prosedür, ABD’de en yaygın görünen çocuk kanseri olan ve akut lenfoblastik lösemi (ALL) ile mücadele etmek için çalışır.Her yıl ABD’de 3.000’den fazla kişide bu vaka tespit ediliyor.
İLK FDA Onaylı Genetik Tedavi Yöntemi Kymriah Nasıl Çalışıyor?
Kymriah bir hastanın otoimmün T hücrelerini çıkarır ve bir tesise gönderir. Burada T hücrelerini belirli lösemi hücrelerini hedef almaya yönlendiren yeni bir gen içerecek şekilde modifiye edilirler. Daha sonra genetik modifiye edilmiş hücreler hastaya tekrar yerleştirilmek üzere gönderilir.
FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) direktörü Peter Marks, M.D., Doktor;
Kymriah, bu ciddi hastalığa sahip çocuklar ve genç erişkinler için karşılanmamış önemli bir ihtiyacı karşılayan, kendi alanında ilk olan bir tedavi yaklaşımı olarak dikkat çekiyor diyor.
Başarı Oranı Konusunda verilen rakamlarda dikkat çekici!
FDA’nın yaptığı açıklamaya göre yapılan Kymriah yöntemiyle tedavi edilmeye başlanan 63 çocuk ve genç erişkin hastalarda 3 ay sonra yüzde 83 oranında iyileşme görüldü. Bu yüzden Ajans Gen Tedavisi için Novartis Pharmaceuticals Corp’a Onay verdi.
